上过热搜的抗癌神药,就是国内首款获批上 市的 CAR-T 细胞治疗产品“阿基仑赛注射液”(“奕凯达”)。
什么是CAR-T细胞治疗?简单理解,就是利用患者自身的免疫细胞来消灭癌细胞的治疗方式,那患者自身的免疫细胞本身就有啊,干嘛还打这个针呢?原因在于,患者体内的免疫细胞能力衰退或者说没啥能力可以杀死癌细胞,所以要把它取出来改造一下,然后再输入患者体内,从而使“能力加持”后的免疫细胞可以消灭癌细胞,这种疗法医学全称“嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法”。
该疗法用到了基因工程技术, 利用基因工程技术把患者体内的免疫细胞取出来,然后对患者自身的免疫T细胞进行体外改造,患者的免疫系统T细胞能力不够强大,现在把它单独分离出来,再对它进行加强训练,给它配备各种武器,提升战斗能力,就好比是对T细胞搞了个特训,还给了特殊的武器装备,关键是给它安装上了“定位导航装置”(CAR,即肿瘤嵌合抗原受体)。 这种装置,可以使改造后的免疫细胞能够按照导航的指示,准确的找到患者体内的癌细胞,从而实施精准打击。
完成改造后的 T 细胞(即 CAR-T 细胞) 就像一个“超级战士”,它携带了肿瘤识别导航系 统还具备超强杀伤力。 这还不够,单兵作战怎么能够战胜癌细胞军团呢?
没关系,科学家在实验室中把单兵复制成军团,免疫细胞就不是孤军奋战,而是成了“超级兵团”,然后通过患者静脉注射,把这个战斗力爆表的超级军团回输至患者体内,让它们去完成杀灭肿瘤细胞的终极战斗任务。
通过以上介绍,我们会发现,这好像也没有什么抗癌药啊,还是从患者体内分离出来的,那为什么这么贵?要120万?
这啊,就要从基因工程技术说起。这个免疫细胞的分离改造过程,并不是蒸馍馍那么简单。首先,科技工作者从患者体内提取T细胞,再到体外改造,复制成更多的免疫细胞,等等一系列工作是相当复杂的。
这个过程就是 CAR-T 产品的制备和生产过程。 其实,这种产品,就是私人定制。说是120 万元买的是“抗癌药”,还不如准确的说是买的私人定制款的CAR-T疗法。
CAR-T抗癌产品“贵得离谱”主要原因是,不能批量化、标准化生产,而是必须要一个患者 一个批次进行研发生产。
所以,从你体内分离改造的免疫细胞就不能用到我身上,所以,生产过程复杂,价格就昂贵。而且作为基因工程改造的活细胞药品,它的制备对环境洁净度要求极高,只有严谨的生产工艺和严格的质量控制,才能够最大限度地保证临床用药的安全和疗效。
据报道,制备这种药品所需的 CAR 必须通过 零下 80 摄氏度的冷链运输。而CAR-T细胞的也需要液氮下储存,这些都让成本大大增加。国外类似的抗癌药品售价是315万人民币,国内120万,比较一下,便宜多了,不过对于普通大众还是望尘莫及。希望科学技术再发达一些,以后人人都可以用得起这种抗癌神药了。