一针清除癌细胞!抗癌“神药”CAR-T或大幅降价


来源:网络     2022-11-27     


随着CAR-T疗法在国内引进,癌症不再是不治之症。

 

“一针清除癌细胞”、“癌症救星”、“天价疗法”是人们对CAR-T的初印象。

 

CAR-T的发展究竟是怎样的?120万/针的价格有可能降低吗?


血液瘤疗效显著

肿瘤,尤其是恶性肿瘤(俗称癌症)的治疗一直是世界性难题,如何精准、有效治疗是医学界长期以来的探索重点。继传统的手术、放疗、化疗之后,免疫治疗被认为是未来最有希望的主攻手段之一,已成为第4种肿瘤治疗方法。
作为一种新型、精准靶向疗法,CAR-T细胞疗法则是免疫治疗中“明星疗法”,尤其在治疗血液恶性肿瘤上有着很好的效果。
CAR-T细胞疗法的全称是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。其中,CAR(即肿瘤嵌合抗原受体)的作用是定位导航,T细胞是人体免疫系统的守卫者,相当于“警察”。
简单来讲,就是先从患者身上提取出T细胞,之后通过基因工程技术激活T细胞,并装上CAR,把普通T细胞变身CAR-T细胞(可专门识别肿瘤细胞),再将改造后的T细胞回输到患者体内,发挥杀伤癌细胞的作用。
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2012年,急性淋巴性白血病女孩艾米莉通过CAR-T 细胞治疗后实现“治愈”,至今已经无癌生存9年,她是全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童。2013年,《科学》杂志(Science)将CAR-T细胞疗法评为全球十大科技突破之首。
而CAR-T自引入中国后,也取得了巨大成绩。据报道,我国首批接受CAR-T产品阿基仑赛注射液治疗的患者,癌细胞已实现了“清除”,达到完全缓解的状态。这让人们看到了攻克癌症的希望。

目前,国内已上市两款CAR-T产品,包括复星凯特的阿基仑赛注射液(商品名:奕凯达)和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液(商品名:倍诺达)。这两款产品均引进国际已上市的CAR-T产品技术,获批适应症都是用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。
据复星凯特和药明巨诺的官网介绍,奕凯达的最佳总缓解率(ORR)达到79.2%,相关数据显示客观缓解率83%、完全缓解率58%,4年总生存率达44%;接受倍诺达的治疗,在58例可评估有效性的患者中,最佳客观缓解率为75.9%,最佳完全缓解率为51.7%。
华中科技大学附属同济医院血液科主任周剑峰教授表示,在之前进行的CAR-T疗法临床试验中,很多患者的治疗效果都非常不错。白血病、B细胞淋巴瘤这两种疾病的缓解率大幅提高,其中前者的缓解率超过90%,后者则超过80%。对于那些复发难治的淋巴瘤患者而言,在临床试验中接受CAR-T治疗后,接近一半的人群能实现长期生存。
“CAR-T疗法被大家所熟知主要归功于它在血液肿瘤上的疗效。”邦耀生物合伙人、研发副总裁张楫钦表示,临床数据显示CAR-T 产品在急性淋巴细胞白血病和多发性骨髓瘤治疗上的最好完全缓解率可以达到70%、80%以上。他认为,这在肿瘤治疗上已经是很好的疗效。
前述医学人士表示,目前获批的两款CAR-T产品都属于自体CAR-T,需要对患者自身采集血液、提取T细胞,然后将T细胞改造后回输患者本人体内。就采血到回输过程的时长而言,根据制备工艺差异,快的话2周左右,慢的话需要1-2个月。一些疾病进展较快的患者可能等不到细胞回输,这个时候可以考虑使用通用型CAR-T产品。
通用型CAR-T具有可工业化生产、成本低、周期短等优势。周剑峰认为,通用型CAR-T产品是值得期待的未来,实际疗效虽不如自体CAR-T,但价格可以降低到自体CAR-T的十分之一或者更低。也就是说,自体CAR-T产品价格是120万,通用型CAR-T产品10万元左右就可以
“不过,通用型CAR-T产品想要真正实现临床应用,还需要很长的路要走。”他预计,大概还需要5-10年的时间这类产品才能逐渐成熟。
 

未来价格或大幅下降

 

2021年被业内视为国内CAR-T元年。不过,因为价格昂贵,CAR-T药物被很多人冠为“天价药”。

奕凯达是国内首款上市CAR-T产品,定价120万元/针;倍诺达是药明巨诺的自体CAR-T产品,定价129万元/针。

周剑峰表示,“贵”的原因主要是这种药无法进行批量生产,制造成本就占到售价的70%-80%以上。另外,作为活细胞药物,在制备过程中对环境洁净度等方面要求非常高,在细胞采集、无菌培养等多个环节消耗大量成本。

此外,研发成本高、消费群体相对有限,也是造成药品价格居高不下的原因之一。王立群表示,目前上市的CAR-T药价确实比人们传统认知中的药价贵很多,但等到充分实现商业生产后(有足够的病人数),希望它的生产可变成本会有所降低。

在他看来,自体CAR-T是后端生产的产品,只有开具处方之后,才能对患者进行采血,进而开展后续个性化的药品生产环节。成本高、毛利低、一次性治疗方式,都决定了价格不可能便宜。

这也可从生产企业的研发投入中窥得一二。复星医药曾在公告中提及,截至2021年7月,复星凯特现阶段针对阿基仑赛注射液的累计研发投入约为人民币7.0354亿元,这其中包含了专利及技术许可费用。

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全球范围内,除了中国近期获批的两款外,目前还有5款CAR-T药物已被批准上市,包括诺华的Kymriah、吉利德子公司Kite制药的Yescarta和Tecartus、百时美施贵宝的Liso-cel以及百时美施贵宝和Bluebird共同研发的Abecma。从定价来看,这5款产品都不便宜,定价在37.3万美元和47.5万美元之间(折合人民币约为241万元至307万元之间)。

相较国外的CAR-T产品售价,120万元的价格已经低了很多。不过,对于普通患者来说仍然难以承担。很多人会抛出这样一个问题,现有价格还能再降吗?

多名专家和医学人士告诉中国新闻周刊,CAR-T产品未来会降价是必然趋势,不过具体能降到什么程度,现在不好说。

王立群透露,国内CAR-T产品的定价不超过国外的50%,这是企业内部划定的上限。“目前的产品降总成本的空间有限,更多的关注点还是如何做到可变成本的平摊,例如让更多的医保、商保的介入来提高患者的可及性。”

“因为具备大规模生产、成本低、即用、成药性强等优势,通用型CAR-T技术的突破是未来实现降价的重要途径之一。”张楫钦估计,未来通用型CAR-T产品的价格可能在十几万人民币。随着物料成本的降低、技术的迭代和更新,自体CAR-T产品的价格有望在今后降低到40-50万人民币。

在周剑锋看来,CAR-T产品在国内的发展仍处于早期,未来随着研发成本的降低和医疗成本的覆盖,价格会降下来,应该对这项技术的发展多一些耐心。
 

“0成本”享CAR-T疗法权益

 
CAR-T疗法在未来降价是大势所趋,但是短期内降价的可能性极低
目前,我们所能够使用的CAR-T疗法仍然是120万的天价。
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CAR-T疗法让无数癌症患者看到了生的希望,但68ml的药水,120万的天价惊得人目瞪口呆,又有多少家庭能这么治病呢,一针一套房,一针一条命,癌症不可怕,可怕的是没钱治!
这个价格让很多人陷入思考:如果不幸得了癌症,CAR-T疗法需要120万,值不值?如果是你,你会怎么选?是否能承受住精神肉体的折磨和经济上带来的绝望?
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